预计12月，美国FDA将对7款创新药物的批准做出监管决定。这些疗法针对不同疾病领域，显示出潜在的重要进展。
Garadacimab是一种新型FXIIa抑制性单克隆抗体，设计用于遗传性血管水肿（HAE）相关发作的预防性治疗。与靶向下游介质的其他HAE治疗相比，garadacimab能够从源头抑制血浆蛋白FXIIa，从而阻止级联反应。3期临床研究VANGUARD显示，与安慰剂组相比，使用garadacimab的患者HAE月发作率显著降低，大多数患者无发作，并且该药具有良好的安全性和耐受性特征。
Olezarsen是一种在研反义寡核苷酸疗法，旨在抑制载脂蛋白C-III（apoC-III）的产生，以调节血液中甘油三酯的代谢。3期临床试验结果显示，接受olezarsen治疗6个月的患者，其apoC-III和TG水平显著降低，急性胰腺炎的发生率也大幅下降。此外，全因住院率降低了84%，且该药表现出良好的安全性和耐受性。
Glepaglutide是一种长效GLP-2类似物，正在开发作为短肠综合征（SBS）的治疗选择。3期临床试验EASE-1表明，每周两次皮下给药glepaglutide可显著减少患者每周所需的肠外营养支持液体体积，部分患者甚至不再需要这种支持。glepaglutide的安全性和耐受性良好，最常见的不良事件为注射部位反应和胃肠道事件。
